8月30日，第29期王应睐讲座邀请了美国国家科学院院士，美国国家医学院院士，美国国家发明家科学院院士，美国艺术与科学学院院士，美国冷泉港实验室Adrian Krainer教授主讲，作题为“Antisense Modulation of RNA Splicing for Rare Disease Therapy”的报告。本期王应睐讲座由陈玲玲研究员主持。
Adrian Krainer实验室聚焦于RNA剪接机制研究，包括反义寡核苷酸（ASO）疗法的设计、改造和优化，以确保其高效性和特异性的靶向基因的转录后调控，从而实现对疾病的干预治疗。报告中，Krainer主要介绍了实验室利用ASO疗法在干预治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）研究方面取得的突破性进展。SMA的致病原因是SMN1基因存在突变而不能产生正常SMN蛋白，而其同源的SMN2由于其mRNA前体剪接过程中外显子7被排除，导致产生的SMN蛋白功能较弱，无法完全替代正常的SMN蛋白发挥功能。针对该mRNA前体剪接的分子机制，Krainer实验室通过设计靶向SMN2内含子7剪接抑制位点的ASO，阻止hnRNP A1/A2与mRNA前体的结合，促进外显子7的保留，继而促进了更多具有完整功能的SMN蛋白合成。Krainer还介绍了运用不同的化学修饰，以提高ASO疗法的稳定性。讲座现场气氛热烈，师生与Adrian Krainer积极互动，踊跃交流，深入讨论。讲座结束后中心所务委员陈剑峰研究员为Adrian Krainer教授颁发了王应睐讲座荣誉证书。
Adrian Krainer是国际RNA协会主席，Stoke Therapeutics 联合创始人、董事和主席。他是2019年科学突破奖-生命科学奖、国际RNA学会终身成就奖、国际转化神经科学奖和2021年沃尔夫医学奖的获得者。他在RNA剪接和Spinraza®开发方面的成果突出，Spinraza®是首款获FDA批准的治疗神经退行性变疾病-脊髓性肌萎缩症（SMA）药物。
所务委员陈剑峰研究员为Adrian Krainer教授颁发王应睐讲座荣誉证书
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