近日，由上海科学家团队研发的治疗1型糖尿病新方法及研究成果，发表在国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》（Lancet Diabetes & Endocrinology）上。
这项由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新教授团队的研究，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。
我国目前有1.4亿的糖尿病患者，其中1型糖尿病多发病于儿童及青少年。由于自身免疫紊乱、机体免疫系统异常攻击并破坏胰岛β细胞，导致胰岛功能衰竭、胰岛素分泌严重不足、血糖难以控制，1型糖尿病被视作无法逆转的慢性疾病。患者必须终身依赖胰岛素注射与频繁血糖监测，可能引发肾脏衰竭、失明、心脑血管损伤、低血糖昏迷等严重并发症，极大威胁健康甚至造成死亡。传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为全球医学界亟待攻克的难题。
殷浩团队与程新团队从十多年前就开始并肩作战，挑战世界性难题。他们并非从传统的“多能干细胞”开始漫长的分化诱导，而是另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”。
程新介绍，传统方法从“多能干细胞（相当于树根）”到形成“功能成熟的细胞或组织器官（开花结果）”，步骤复杂、周期长且易混入未分化细胞，存在安全隐患。而他们开发的“内胚层干细胞”技术，相当于直接从“树干”的特定位置出发。这一新“起点”优势明显：分化方向明确，只朝胰腺、肝脏等目标细胞前进；分化步骤从十步精简至两步，生产时间从40天缩短至14天，效率极大提升；更重要的是，这种干细胞在体内不会无限增殖，从根本上解决了成瘤风险。
团队利用这项全球领先的“体外定向分化”技术，成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛”。目前基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验批件，正开展相关的临床试验。
殷浩说，在上海长征医院开展的临床研究，取得令人振奋的结果，3位1型糖尿病患者在接受干细胞“再生”的胰岛移植后，实现胰岛功能重建，可以停止服用胰岛素药物，其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。团队首次在国际上证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病的自身免疫复发等问题。
这项突破背后承载着两段跨越半个多世纪的科学情结。1965年，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的前身之一中国科学院生物化学研究所等单位，就曾在世界上首次人工全合成了结晶牛胰岛素，为后续用化学合成的生物大分子治疗糖尿病奠定了重要基础。
1976年，上海长征医院成功开展了首例肾脏移植，至今已累积完成了8千余例各类器官移植，挽救了大量器官功能衰竭患者的生命。有胰岛组织移植患者已治愈并脱离胰岛素长达10年。
程新感慨，这项研究是对老一辈专家“胰岛素精神”与“器官移植攻坚”的传承。此次突破同样离不开基础与临床的深度融合。两家科研机构建立了近二十年的紧密合作，形成了从“临床痛点-基础研究-临床验证-创新药物转化”的“双向循环”机制。这一“强强联合”的模式，推动了中国原创生物医药技术走向世界领先。
成果的诞生还得益于上海在生物医药领域厚植创新沃土、精心培育生态的长期努力。近来，上海生物医药“研发+临床+制造+应用”全过程加速和全链条赋能，从创新研发、临床试验、审评审批、生产制造、多元支付到入院上市等多环节推出创新举措，构建良好政策环境，生物医药的创新策源能力和产业发展能级不断提升。
上海还通过实施行动方案、布局专项、筹建市级重点实验室及概念验证平台，锚定细胞与基因治疗（CGT）这一未来产业前沿赛道，为罕见病、血液病及神经系统疾病等领域的原始创新提供了坚实支撑。通过建设一批市级临床医学研究中心与重大专病库，有效提升科研成果从“实验室”走向“病床”的转化效率。同时，从落实医疗领域扩大开放试点，将外商投资范围延伸至干细胞与基因治疗领域，到建立“一清单、两优化、三联动”的事前服务机制，再到构建覆盖全生命周期的质量检验检测体系，政策支持体系和创新生态正在不断完善。
目前，上海张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，集聚超过 200 家CGT技术企业，占据了全国相关上下游产业链的1/3。近5年来，上海已有 5 款 CGT 产品获批上市，150 多个在研项目进入临床阶段，多项关键指标位居全国前列。全球首个基因治疗遗传性耳聋、异体通用型免疫细胞治疗自身免疫病等一系列重磅成果相继涌现。
原载于人民日报2026-03-10
作者：黄晓慧
