我国目前有高达1.4亿的糖尿病患者，其中1型糖尿病多发病于儿童及青少年。由于自身免疫紊乱，患者胰岛功能衰竭，必须终身依赖胰岛素注射，长期承受身心压力，甚至面临肾脏衰竭、失明等严重并发症威胁。传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。
如今，这一困境迎来了历史性转机。
近日，一项由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新教授团队开展的糖尿病治疗研究成果引发关注：团队在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛（E-islet）微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。目前已成功治疗3名1型糖尿病患者，最长一例临床治愈超过26个月。相关研究发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。
新技术更高效安全
要实现糖尿病的根治，关键在于恢复胰岛功能。然而，传统的干细胞技术分化步骤复杂、周期长且存在安全隐患。
面对这一全球医学界亟待攻克的“难题与梦想”，殷浩与程新科研团队另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”。传统方法从“多能干细胞”开始，相当于从树根开始培育，步骤复杂、周期长。而他们开发的“内胚层干细胞”技术，相当于直接从“树干”的特定位置出发，分化方向明确，只朝胰腺、肝脏等目标细胞前进。
这一新“起点”优势明显：分化步骤从十步精简至两步，生产时间从40天缩短至14天，效率极大提升。更重要的是，这种干细胞在体内不会无限增殖，从根本上解决了成瘤风险。利用这项全球领先的“体外定向分化”技术，团队成功构建了可用于治疗的“再生胰岛E-islet”。
临床数据振奋人心
技术的突破最终要落实到患者的康复上。此次发表的临床研究，详细记录了该联合团队进一步治疗3位1型糖尿病患者，取得令人振奋的临床结果：完成的世界首例自体、中国首例异体及世界首例儿童再生胰岛移植，均取得了显著疗效：
• 18年病史1型糖尿病女性患者（30岁），经自体再生胰岛移植联合标准免疫抑制，胰岛C肽功能恢复正常，血糖平稳可控；
• 爆发性1型糖尿病男性患者（45岁），异体移植后36周彻底脱离胰岛素，并维持血糖平稳至今。
• 15岁脆性1型糖尿病女性患者，接受异体移植和标准剂量免疫抑制治疗后，已实现低血糖事件消失与生活质量提升，初步显示该疗法在儿童青少年人群中的临床安全性和有效性。
上述临床病例涵盖了世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病，以及世界首例再生胰岛移植治疗儿童1型的情况，其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。
团队首次在国际上证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病的自身免疫复发等问题。
从实验室到新药
基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验（IND）批件，是全球唯一同时获批中、美两国IND的再生胰岛药物。目前，临床试验正在严谨有序地开展，进展顺利。如果一切顺利，新药有望于2029年上市。
联合团队透露，团队并未止步于此，针对更广泛患者群体的“通用型”产品也已在研发中。
而这项突破承载了两段跨越半个多世纪的科学情结：1965年，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的前身之一中国科学院生物化学研究所等单位，就曾在世界上首次人工全合成了结晶牛胰岛素，为后续用化学合成的生物大分子治疗糖尿病奠定了重要基础。
1976年，上海长征医院成功开展了首例肾脏移植，至今已累积完成了8千余例各类器官移植，挽救了大量器官功能衰竭患者的生命。今天的研究正是对“胰岛素精神”与“器官移植攻坚”的传承。
从化学药物到生物大分子药物，从大器官移植到胰岛组织移植，再到今天的再生胰岛药物，中国的糖尿病治疗研究正引领从过去的“控制延缓”阶段，迈向了能够“功能性治愈”的新时代。这标志着糖尿病治疗有望进入一个全新的“再生胰岛移植治疗”新纪元。
正如当年人工合成牛胰岛素与器官移植是多团队联合攻坚的成果，此次突破同样离不开基础与临床的深度融合。上海长征医院与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心建立了长达近二十年的紧密合作，形成了从“临床痛点-基础研究-临床验证-创新药物转化”的“双向循环”机制。这一“强强联合”的模式，推动了中国原创生物医药技术走向世界领先。
近年来，上海积极鼓励源头创新，加快基础研究先行区建设，支持高风险、高价值基础研究，原创成果相继涌现。锚定细胞与基因治疗（CGT）这一未来产业前沿赛道，目前，上海聚焦张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，集聚起超过 200 家CGT前沿技术企业，占据了全国相关上下游产业链的三分之一。十四五以来，上海已有5款CGT产品获批上市，150多个在研项目进入临床阶段，多项关键指标位居全国前列。
原载于话匣子2026-03-09
作者：李雪梅
