我国在糖尿病治疗领域取得重大突破。近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心联合海军军医大学第二附属医院在线发表最新研究成果，在国际上首次利用自主研发的干细胞再生胰岛移植疗法，成功治疗1型糖尿病患者，最长一例临床治愈超过26个月。开发的再生胰岛新药正在中美两国顺利推进临床。这种治疗方法新在哪儿？什么时候能普及？
糖尿病是严重威胁我国居民健康的慢性病，其中1型糖尿病多见于儿童及青少年。患者需终身注射胰岛素。传统的死者捐献胰岛移植受供体短缺限制，难以规模化应用，“体外再造胰岛组织”成为全球医学攻坚焦点。中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员程新把团队采用的“干细胞来源的再生胰岛移植疗法”，比作给身体精准“更换零件”。
程新：零件坏掉了，旧了，不能够再持续地发挥正常的功能。所以我们现在拿干细胞作为原材料在体外再造这个组织。我们造的零件是人体的胰岛组织，这个胰岛组织在血糖的调控里面起着关键的枢纽的作用。
“零件”怎么换对患者既安全又有效？常规方法使用的原材料，是“多能干细胞”。它就像一棵树的“树根”，理论上可以发育成人体各种各样的细胞类型，潜力巨大。然而，程新解释，从树根到开花结果，长成人体需要的胰岛组织，中间要经历非常复杂的分支散叶的过程，步骤多，路线长，而且在体外很难精准调控，生产出来的产品纯度不够高，还可能混入具有体内增殖能力、未完全分化的细胞，带来成瘤风险。
程新：这个体系有一个天生的问题，它的过程太复杂了，在体内每一步是100%的效率，但是在体外我们做不到这一点，体外能做到95%就不错了，99%就了不起了。那么意味着什么呢？就是你不想要的细胞，我们叫非靶细胞就一定存在。这些非靶细胞里就有在体内形成其他你不想要的这样一些功能的细胞，形成肿瘤或形成其他一些非预想机制的情况。这些情况就造成我们在安全性上的一个隐患，同时造成了我们将来在临床应用上的一些障碍。
怎么降低这一风险？研究团队经过二十多年的深入研究，另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”，不再从“树根”出发，而是直接从“树干”上的特定位置——“内胚层干细胞”开始定向分化。程新进一步解释：
程新：内胚层干细胞它是内胚层特异性的，只能变成胰岛、肝脏的细胞类型，所以更精准；第二个更快，原来体内需要10步以上的发育过程，我们现在只需要2步，14天时间，而不是40天时间。另一方面，内胚层干细胞本身在体内不增殖，所以它不会形成肿瘤。
利用这项全球领先的体外定向分化技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的再生胰岛。患者通过肝门静脉输注，把这些再生胰岛移植到体内后，它们就能像正常胰岛组织一样，发挥调控血糖的功能。
海军军医大学第二附属医院副院长、器官移植科主任殷浩介绍：我们在3位完全丧失胰岛功能的1型糖尿病患者体内，国际首次分别利用自体和异体干细胞来源的再生胰岛进行微创的输注，并且都实现了胰岛功能的重建与血糖的自主调控，也就是临床治愈。
具体来说，团队在3位1型糖尿病患者进行了临床研究，临床数据令人振奋。第一例患者是一位30岁女性，有长达18年的1型糖尿病史，长期血糖控制不良，低血糖频繁发生。患者分别接受了两次自体再生胰岛移植。殷浩表示，首次移植联合使用低剂量免疫抑制方案时胰岛功能并未得到有效改善，第二次移植联合使用标准免疫抑制方案后，她的胰岛C肽功能在移植后的第24周恢复至正常水平，血糖控制显著改善。
殷浩：在术后6个月，患者自行停用免疫制剂，机体对胰岛细胞的自身免疫攻击再次出现。这是全世界第一例自体再生胰岛移植治疗1型的病例，也是国际上首次证明了即便使用自体来源的再生胰岛移植治疗，对于自身免疫引发的1型糖尿病，仍然需要使用标准的免疫疗法，以克制自身免疫的攻击，揭示了免疫治疗方案的选择，对于临床自体再生胰岛移植成功的一个关键性。
第二例是45岁的爆发性1型糖尿病男性患者，在移植后36周彻底脱离胰岛素，已稳定治愈超26个月；第三例为15岁的脆性1型糖尿病小女孩，接受异体再生胰岛移植和标准剂量免疫抑制治疗，胰岛功能逐渐恢复正常，且血糖稳定性显著改善。
殷浩：干细胞来源的再生胰岛移植可以在1型患者中实现稳定的血糖控制，甚至完全脱离胰岛素的注射。本研究在国际上首次明确记录了自体再生胰岛移植后的自身免疫复燃现象，为后续研发广义通用型再生胰岛，提供了重要的数据和研究的思路。
这项技术的成果转化正加速推进，团队研发的异体人再生胰岛注射液，已先后获得中国和美国的新药临床试验批件，成为全球唯一在中美两国获批的再生胰岛药物。临床试验正有序开展，并有望于2029年上市。殷浩透露，针对更广泛患者群体的“通用型”产品也已在研发中。
殷浩：在中国，我们IND一期临床试验已基本完成，马上要进入二期的临床试验。我们同时还在做基因编辑后的“通用型”再生胰岛，希望能达到移植后不需要服用免疫制剂，这个第二代的产品是未来真正能够适用于所有1型的患者，甚至于后期的2型的胰岛素依赖的患者。
对于这项惠及亿万糖尿病患者的新治疗方式和药物，人们期待它能早日普及应用。程新表示，获得批件是一个开始，他们将继续攻克前方的难题，实现这一新疗法的普及。
程新：这只是一个起点，要真正实现广大糖尿病患者的治愈，前方还有一系列的科学问题和临床难题需要攻克，所以我们期待我们实验室里的探索和创新，最终能够走出实验室，实现产业化，成为惠及广大患者的国之重器。
原载于中国之声2026-03-18
作者：朱敏、窦筠韵、李雪梅
